伴隨“國談”進(jìn)入“雙目錄”（基本醫(yī)保目錄、商保創(chuàng)新藥目錄）階段，真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）有望在新藥分級和藥品全生命周期定價中發(fā)揮更大作用，推動醫(yī)保價值購買和商保創(chuàng)新支付。
近日，國家醫(yī)保局官微發(fā)文，就“醫(yī)保真實(shí)世界數(shù)據(jù)如何服務(wù)藥品器械綜合價值評價”向社會公開征求意見。同時，該局近兩周來接連召開醫(yī)保支持創(chuàng)新藥械系列座談會。
第一財(cái)經(jīng)從多名受邀專家、產(chǎn)業(yè)界人士處了解到，建立和規(guī)范基于真實(shí)世界的藥品綜合價值評價體系，優(yōu)化真實(shí)世界數(shù)據(jù)在衛(wèi)生技術(shù)評估中標(biāo)準(zhǔn)，更好發(fā)揮其在“雙目錄”準(zhǔn)入、準(zhǔn)入后再評價中的功能和作用，是座談會期間聚焦的一類重點(diǎn)議題。
政策推進(jìn)如此之快給醫(yī)藥行業(yè)帶來驚喜。就在一個月前，《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》發(fā)布，明確“探索建立科學(xué)的真實(shí)世界研究方法，鼓勵創(chuàng)新藥開展真實(shí)世界研究，推動研究結(jié)果與藥品目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤”。
此前，真實(shí)世界研究（RWS）作為隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT）的輔助證據(jù)，在創(chuàng)新藥審評審批環(huán)節(jié)中的應(yīng)用及規(guī)范已日臻成熟，但在醫(yī)保價值購買中的應(yīng)用還是相對新穎的概念。
受訪業(yè)界觀點(diǎn)認(rèn)為，近年來，隨著更多填補(bǔ)臨床空白、無可替代療法以及全球首發(fā)的創(chuàng)新藥被附條件批準(zhǔn)上市，創(chuàng)新藥在醫(yī)保談判中面臨日益突出的雙重困境：一方面，有些新藥在進(jìn)入醫(yī)保后，其真實(shí)世界臨床效果數(shù)據(jù)并沒有達(dá)到醫(yī)保預(yù)期價值，醫(yī)保準(zhǔn)入決策和支付風(fēng)險加大；另一方面，受藥監(jiān)和醫(yī)保部門新藥評估側(cè)重不同、部分上市新藥臨床證據(jù)還不充分、患者實(shí)際受益還不確切、部分談判新藥在評審環(huán)節(jié)偏重于專家主觀經(jīng)驗(yàn)、醫(yī)保基金支出壓力增大等多重因素影響，新藥被醫(yī)保目錄“拒之門外”或超企業(yè)預(yù)期降價的風(fēng)險也可能上升。
今年商保創(chuàng)新藥目錄的推出，讓創(chuàng)新藥企看到了更多高價值、高創(chuàng)新性的藥品走進(jìn)“國談”以及多層次支付體系落地的可能性。而當(dāng)藥品臨床價值因素在新藥支付價格體系中權(quán)重提高、經(jīng)濟(jì)性因素有所降低時，為合理量化“創(chuàng)新性”并最終實(shí)現(xiàn)“支付方愿意埋單、醫(yī)院愿意使用、患者臨床獲益、企業(yè)實(shí)現(xiàn)價值回報(bào)”的四方共贏，“加強(qiáng)對真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用和治理”在今時今日也顯得更為迫切。
以真實(shí)世界數(shù)據(jù)賦能創(chuàng)新藥再評價
真實(shí)世界數(shù)據(jù)，是指從傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)以外的，多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規(guī)診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)及衍生數(shù)據(jù)。
百濟(jì)神州是國家醫(yī)保局“醫(yī)保支持創(chuàng)新藥械”系列座談會首場會議的參會企業(yè)之一。當(dāng)談及該場圍繞“對創(chuàng)新藥械開展醫(yī)保綜合價值評價”的座談會時，百濟(jì)神州副總裁、商業(yè)化準(zhǔn)入負(fù)責(zé)人黃藝鳳對第一財(cái)經(jīng)表示，近年來，在各部門的支持下，國內(nèi)創(chuàng)新藥行業(yè)進(jìn)入“加速度”時代，從審評審批到醫(yī)保準(zhǔn)入，時限不斷縮短。近期國家醫(yī)保局的一系列政策創(chuàng)新，進(jìn)一步體現(xiàn)了醫(yī)保價值購買對“真創(chuàng)新”的支持。
在此背景下，黃藝鳳認(rèn)為，創(chuàng)新藥企的一個主要關(guān)切是：當(dāng)一款創(chuàng)新藥在納入醫(yī)保后，若企業(yè)在后續(xù)的續(xù)約談判中能提供更多真實(shí)世界證據(jù)，進(jìn)一步證明產(chǎn)品的價值，能否獲得價格調(diào)整的機(jī)會，以維持創(chuàng)新藥企可持續(xù)發(fā)展。
在她看來，現(xiàn)階段創(chuàng)新藥在國內(nèi)市場上的全生命周期定價體系還在持續(xù)完善，真實(shí)世界數(shù)據(jù)在創(chuàng)新藥“國談”準(zhǔn)入及準(zhǔn)入后綜合價值評價中的作用，將進(jìn)一步發(fā)揮更大作用。
清華大學(xué)醫(yī)院管理研究院教授兼研究員陳怡在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時也提到“再評價”的情況。她表示，對于已納入基本醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥，它們需要經(jīng)歷兩年一次的醫(yī)保續(xù)約談判。目前的續(xù)約談判主要是基于藥物對醫(yī)?；鹩绊懙脑僭u估，藥品在真實(shí)世界的療效評估還未被正式納入續(xù)約談判的評估中，未來真實(shí)世界證據(jù)有望在其中起到作用。
陳怡認(rèn)為，從首次醫(yī)保準(zhǔn)入到續(xù)約談判，創(chuàng)新藥臨床附加價值的評估應(yīng)該是動態(tài)的——醫(yī)保部門通過收集真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行論證，以充分平衡藥物的臨床獲益和基金可負(fù)擔(dān)性，進(jìn)而達(dá)成更加合理的談判價。
“我當(dāng)時提出基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的醫(yī)保綜合價值評價的開展場景重點(diǎn)之一，就是創(chuàng)新藥準(zhǔn)入后的再評價。”中國人民大學(xué)人口與健康學(xué)院副教授、衛(wèi)生技術(shù)評估與醫(yī)藥政策研究中心執(zhí)行主任呂蘭婷作為前述系列座談會的學(xué)界參會代表之一，也對第一財(cái)經(jīng)表達(dá)了這一觀點(diǎn)。
相較于傳統(tǒng)隨機(jī)對照試驗(yàn)，呂蘭婷表示，真實(shí)世界數(shù)據(jù)能夠更好反映藥品臨床應(yīng)用后的實(shí)際情況。雖然醫(yī)保準(zhǔn)入時都是基于當(dāng)時最優(yōu)證據(jù)作出的科學(xué)決策，但隨著藥品市場格局變化、臨床證據(jù)更新等，藥品綜合價值可能會發(fā)生變化。
未來醫(yī)保準(zhǔn)入前和準(zhǔn)入后再評價中，真實(shí)世界數(shù)據(jù)有潛力在藥物創(chuàng)新價值評估的各個維度提供證據(jù)。呂蘭婷舉例說，在安全性和有效性方面，真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以填補(bǔ)一些單臂試驗(yàn)上市藥物等傳統(tǒng)隨機(jī)對照試驗(yàn)無法提供證據(jù)支持的證據(jù)空白，降低醫(yī)保決策的不確定性，提高醫(yī)?；鸬氖褂眯?。
“真實(shí)世界數(shù)據(jù)能夠有力支持醫(yī)保目錄動態(tài)管理及藥品退出機(jī)制。”呂蘭婷說，未來對于那些綜合價值不高的藥品應(yīng)該及時調(diào)出醫(yī)保目錄，騰出更多空間用來支持真正具有臨床價值的創(chuàng)新藥品。
“雙目錄”銜接
今年“國談”首次引入商保創(chuàng)新藥目錄，并允許企業(yè)與基本醫(yī)保藥品目錄并行申報(bào)。根據(jù)國家醫(yī)保局7月24日披露的最新數(shù)據(jù)，截至當(dāng)時，已有超過100個藥品申報(bào)了創(chuàng)新藥目錄。第一財(cái)經(jīng)了解到，在前述超100個藥品中，有部分同時申報(bào)了基本醫(yī)保目錄。
從更長期來看，多名受訪業(yè)界人士認(rèn)為，真實(shí)世界數(shù)據(jù)有望成為“雙目錄”銜接中的重要一環(huán)。
華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院醫(yī)藥衛(wèi)生管理學(xué)院院長、國家醫(yī)療保障研究院華科基地執(zhí)行主任姚嵐認(rèn)為，對于綜合價值評價中被認(rèn)為是創(chuàng)新程度高，但在安全性、有效性上尚無法確定是否具備顯著的臨床額外獲益，在成本增量與效用增量的比值中可能還達(dá)不到基本醫(yī)保目錄的準(zhǔn)入閾值的創(chuàng)新藥，可以采取“先商保后醫(yī)保”的準(zhǔn)入方式——先將其納入創(chuàng)新藥目錄以積累真實(shí)世界數(shù)據(jù)，并盡快解決臨床亟需患者的用藥可及性問題，待該藥真實(shí)世界數(shù)據(jù)積累充分后，再在“國談”中對其綜合價值進(jìn)行再評估，推動其進(jìn)入基本醫(yī)保目錄。
“現(xiàn)階段，國內(nèi)商業(yè)健康險產(chǎn)品所能觸達(dá)的患者數(shù)還遠(yuǎn)不如基本醫(yī)保。所以，創(chuàng)新藥企參與‘國談’大概率仍會將進(jìn)入基本醫(yī)保目錄作為最終目標(biāo)。”陳怡對第一財(cái)經(jīng)表示。
因此，她也認(rèn)為，對那些臨床獲益顯著，但未達(dá)到基本醫(yī)保衛(wèi)生技術(shù)評價標(biāo)準(zhǔn)或可負(fù)擔(dān)性要求的創(chuàng)新藥，會先申請創(chuàng)新藥目錄；后續(xù)，隨著市場競爭情況的變化，創(chuàng)新藥目錄中的產(chǎn)品如因競品出現(xiàn)而觸發(fā)同類品種降價，企業(yè)可以再申請基本醫(yī)保目錄。
從數(shù)據(jù)到證據(jù)
“從監(jiān)管的角度來看，包括中國在內(nèi)的全球多國，藥監(jiān)部門在創(chuàng)新藥審評審批環(huán)節(jié)對于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用已有基礎(chǔ)，但醫(yī)保部門對真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用還相對較新。”陳怡說。
她表示，從必要性來看，藥監(jiān)部門關(guān)注的是藥品本身上市后是否安全、有效，但醫(yī)保部門對真實(shí)世界證據(jù)的收集和對新藥的評估，與藥監(jiān)有不同視角。
2020年，國家藥監(jiān)局發(fā)布了首個真實(shí)世界證據(jù)（RWE）指導(dǎo)原則《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》，5年來，藥監(jiān)部門基于此原則的延伸或細(xì)分領(lǐng)域相關(guān)實(shí)施細(xì)則不斷完善。
根據(jù)國家藥審中心最新發(fā)布的年度報(bào)告，2024年全年批準(zhǔn)上市1類創(chuàng)新藥48個品種，其中11個品種（22.9%）附條件批準(zhǔn)上市。
陳怡表示，有些新藥附條件獲批上市后，還存在臨床證據(jù)不充分的情況，且療程費(fèi)用高。此時，醫(yī)保部門需要通過真實(shí)世界臨床效果證據(jù)來佐證其價值。如果最終被證明未達(dá)到醫(yī)保預(yù)期的臨床價值，意味著加大了醫(yī)保支付風(fēng)險。
從這個角度出發(fā)，陳怡認(rèn)為，近年來，新藥快速審評審批通道機(jī)制是推動各國醫(yī)保部門加強(qiáng)對藥品臨床附加價值評估的主要動因。
陳怡補(bǔ)充說，還需要厘清真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)的區(qū)別。真實(shí)世界證據(jù)，是通過對適用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行恰當(dāng)和充分的分析，所獲得的關(guān)于藥物的使用情況和潛在獲益-費(fèi)用的臨床證據(jù)。并非所有的真實(shí)世界數(shù)據(jù)經(jīng)分析后都能成為證據(jù)。高質(zhì)量的數(shù)據(jù)是真實(shí)世界研究的基礎(chǔ)，也包括科學(xué)的統(tǒng)計(jì)學(xué)分析方法論。
“中國擁有海量的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，但數(shù)據(jù)質(zhì)量卻參差不齊，同時缺乏專業(yè)的機(jī)構(gòu)和CRO（合同研究組織）來支持開展高質(zhì)量的真實(shí)世界研究，將這些數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為有價值的證據(jù)。”泰格醫(yī)藥副總裁、解決方案部負(fù)責(zé)人孫麗霞近日在接受媒體采訪時表示。
呂蘭婷提出，數(shù)據(jù)質(zhì)量是高質(zhì)量真實(shí)世界研究的基礎(chǔ)條件，需要保證數(shù)據(jù)的真實(shí)性、完整性、準(zhǔn)確性和全面性。但真實(shí)世界研究往往會存在較多的混雜與偏倚，所以如何保證真實(shí)世界研究的科學(xué)、公正、合理是個比較大的挑戰(zhàn)。
“需要建立一套真實(shí)世界研究規(guī)范和指南來提高和保證數(shù)據(jù)以及研究質(zhì)量，包括明確哪些是可用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源以及如何評估數(shù)據(jù)質(zhì)量及其適用性；如何進(jìn)行數(shù)據(jù)治理；選取合適的研究方法和模型，如何有效控制偏倚等。”呂蘭婷建議。
推動“三醫(yī)”協(xié)同治理
數(shù)據(jù)收集方式影響數(shù)據(jù)質(zhì)量。目前，醫(yī)保系統(tǒng)已在全國建立了統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺，收集了時間跨度比較長、覆蓋全體參保人和所有定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)的以醫(yī)保結(jié)算費(fèi)用為主的相關(guān)海量信息，并且從一開始就進(jìn)行醫(yī)保數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化處理，這些數(shù)據(jù)都是來源于已經(jīng)發(fā)生的醫(yī)療服務(wù)行為。
也就是說來源于臨床真實(shí)世界的醫(yī)保信息平臺數(shù)據(jù)，同時兼具了標(biāo)準(zhǔn)化和高質(zhì)量特征，以此構(gòu)建的真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫可以輔助監(jiān)管部門決策。
在陳怡參加的第四場國家醫(yī)保局“醫(yī)保支持創(chuàng)新藥械系列座談會”上，國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司相關(guān)負(fù)責(zé)人還進(jìn)一步提出，將充分發(fā)揮醫(yī)保數(shù)據(jù)資源優(yōu)勢支持創(chuàng)新藥研發(fā)立項(xiàng)，支持臨床真療效、患者真獲益的“真創(chuàng)新”。
去年6月，國家衛(wèi)健委在對政協(xié)委員提案答復(fù)中也曾透露“加快制定衛(wèi)生健康行業(yè)數(shù)據(jù)分類分級指南標(biāo)準(zhǔn)”“啟動激發(fā)醫(yī)療健康數(shù)據(jù)要素價值試點(diǎn)”“推動數(shù)據(jù)流通應(yīng)用”。
聚焦到真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)保準(zhǔn)入中的應(yīng)用，這在一定程度上依賴于創(chuàng)新藥企遞交的材料。
黃藝鳳表示，當(dāng)前不同來源下、不同醫(yī)療機(jī)構(gòu)間匯總的真實(shí)世界數(shù)據(jù)存在標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、質(zhì)量參差不齊等現(xiàn)實(shí)問題，這在一定程度上影響了專家組在做衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評估或綜合評價時對藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)的采納與參考。因此，特別期待加強(qiáng)數(shù)據(jù)治理并出臺相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)原則。
她認(rèn)為，一旦建立起系統(tǒng)完備的真實(shí)世界數(shù)據(jù)收集、應(yīng)用和評價體系，不僅能為企業(yè)參與“雙目錄”準(zhǔn)入的價格談判或協(xié)商帶來積極影響，還能指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)更規(guī)范地使用創(chuàng)新藥。而患者用藥管理流程的統(tǒng)一規(guī)范，反過來也會促進(jìn)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的積累，推動療效更確定的創(chuàng)新藥納入專家診療指南，助力創(chuàng)新藥“進(jìn)院”和臨床使用。
除此之外，另一個待解的難題在于：長期以來，“三醫(yī)”領(lǐng)域數(shù)據(jù)分散、標(biāo)準(zhǔn)不一、共享困難，這也制約了真實(shí)世界研究的深度與效率。
已有地區(qū)先行一步。8月1日，海南省醫(yī)保、衛(wèi)健和藥監(jiān)三部門聯(lián)合發(fā)布的《三醫(yī)真實(shí)世界數(shù)據(jù)使用管理暫行辦法》正式實(shí)施，辦法明確了真實(shí)世界數(shù)據(jù)范疇、規(guī)范了共享流程，并提出“為醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整、支付方式改革及醫(yī)療服務(wù)提質(zhì)增效提供科學(xué)、精準(zhǔn)的數(shù)據(jù)支撐”將是真實(shí)世界數(shù)據(jù)聚焦的兩大創(chuàng)新應(yīng)用之一。
鑒于真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以在創(chuàng)新藥上市前、上市后進(jìn)醫(yī)保前、進(jìn)醫(yī)保后的三個階段，對于藥品的綜合價值產(chǎn)生影響，并會同時影響到藥監(jiān)、醫(yī)保和衛(wèi)健的監(jiān)管決策，姚嵐還進(jìn)一步提出，為更好推動高質(zhì)量的真實(shí)世界數(shù)據(jù)的共享和應(yīng)用，建議設(shè)立專門的第三方評估機(jī)構(gòu)，為藥品上市前臨床評價、藥品“國談”“雙目錄”準(zhǔn)入和動態(tài)調(diào)整以及臨床使用和指南調(diào)整等環(huán)節(jié)，提供科學(xué)、公正且獨(dú)立的證據(jù)。
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