姚岳康

編者按為貫徹落實《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，國家醫(yī)保局在前不久組織開展系列研究，公開征集聚焦醫(yī)保真實世界數(shù)據(jù)如何服務(wù)藥品器械綜合價值評價，面向社會廣泛征集研究成果或研究思路。近年來，越來越多的專業(yè)領(lǐng)域研究人士認(rèn)為，真實世界數(shù)據(jù)（RWD）和證據(jù)（RWE）在藥械評價、醫(yī)保準(zhǔn)入及動態(tài)管理中發(fā)揮著越來越關(guān)鍵的作用。國家醫(yī)保局辦公室主任朱永峰近日撰文建議，用真實世界數(shù)據(jù)助推醫(yī)保價值購買。以下是文章全文——

近日，2025年度國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整正式啟動。伴隨著醫(yī)保目錄的不斷調(diào)整，建立藥品綜合價值評價體系的迫切性也日益提升。

醫(yī)保的核心職能就是科學(xué)合理“籌錢”“花錢”“管錢”。無論是籌錢、花錢還是管錢，都要有科學(xué)的依據(jù)和方法，用數(shù)據(jù)說話。比如在花錢方面，必須解決“錢往哪兒花”“花得值不值”等問題，為此，就迫切需要建立一套比較系統(tǒng)完備的評價體系、標(biāo)準(zhǔn)和方法對醫(yī)藥產(chǎn)品綜合價值進(jìn)行科學(xué)規(guī)范評價，從而推動醫(yī)保更好實現(xiàn)價值購買。這套評價體系、標(biāo)準(zhǔn)、方法建立得好，既是一次醫(yī)保政策工具的創(chuàng)新，對提升醫(yī)保的議價能力、購買能力、科學(xué)評價能力等都有巨大推動作用；同時，也是醫(yī)保學(xué)科理論建設(shè)一次重大創(chuàng)新突破。

首先，應(yīng)充分認(rèn)識真實世界數(shù)據(jù)在更好實現(xiàn)醫(yī)保價值購買中的作用。

所謂真實世界數(shù)據(jù)，是指在實際環(huán)境中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，而不是在嚴(yán)格控制的臨床試驗中得到的。因此，它與臨床實際更貼近，更能反映藥品耗材等在實際臨床上的真實效果。它一般可以來源于臨床病歷資料、醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)、群眾健康報告數(shù)據(jù)、穿戴設(shè)備數(shù)據(jù)等，具有多樣性、真實性、樣本量大等特點，但也存在質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、缺失值多等情況。

醫(yī)保代表全體參保人，向醫(yī)藥服務(wù)系統(tǒng)購買藥品、耗材、技術(shù)服務(wù)等產(chǎn)品。這些產(chǎn)品到底好不好，醫(yī)保花的錢到底值不值，不能單純看它在上市時提供的實驗室材料和數(shù)據(jù)（那是在標(biāo)準(zhǔn)的環(huán)境、標(biāo)準(zhǔn)化病人身上等得出來的），而更應(yīng)該看它在實際環(huán)境中的真實效果到底怎么樣，實踐是檢驗真理的唯一標(biāo)準(zhǔn)。因此，更需要用真實世界數(shù)據(jù)來評價醫(yī)保所購買產(chǎn)品的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等綜合價值。

其次，應(yīng)加強(qiáng)對真實世界數(shù)據(jù)的治理，讓數(shù)據(jù)可用。

目前，醫(yī)保系統(tǒng)已在全國建立了統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺，收集了時間跨度比較長、覆蓋全體參保人和所有定點醫(yī)藥機(jī)構(gòu)的以醫(yī)保結(jié)算費用為主的相關(guān)海量信息，并且從一開始就進(jìn)行醫(yī)保數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化處理，這些數(shù)據(jù)都是來源于已經(jīng)發(fā)生的醫(yī)療服務(wù)行為，也就是說這些數(shù)據(jù)是來源于臨床真實世界的。

總體上看，數(shù)據(jù)質(zhì)量比較高，價值很大。如何把這些數(shù)據(jù)用起來，需要加強(qiáng)數(shù)據(jù)治理，采取科學(xué)的方法和路徑，讓數(shù)據(jù)變?yōu)椤白C據(jù)”——

一是建立基于醫(yī)保創(chuàng)新應(yīng)用的真實世界數(shù)據(jù)庫，并出臺相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)原則，讓真實世界數(shù)據(jù)盡量做到最小顆粒度地標(biāo)準(zhǔn)化、結(jié)構(gòu)化；二是明確真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的技術(shù)路徑。組織專家開展真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為證據(jù)的方法學(xué)研究，形成真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為藥品、設(shè)備、耗材、技術(shù)等產(chǎn)品綜合價值評價的真實世界證據(jù)的技術(shù)路徑。三最后，應(yīng)考慮建立規(guī)范統(tǒng)一的評價體系、標(biāo)準(zhǔn)和方法，加快推進(jìn)真實世界數(shù)據(jù)在醫(yī)保領(lǐng)域的創(chuàng)新應(yīng)用。

以藥品為例，可以從上市前、上市后進(jìn)醫(yī)保前、進(jìn)醫(yī)保后等三個階段進(jìn)行綜合價值評價。如何進(jìn)行綜合價值評價，要研究建立統(tǒng)一規(guī)范的評價體系、評價標(biāo)準(zhǔn)、評價方法，從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等多個維度進(jìn)行評價——一是上市前的綜合價值評價。比如有的創(chuàng)新藥品在境內(nèi)尚未上市，但在境內(nèi)特定區(qū)域可以使用。對于這些藥品，可以收集臨床數(shù)據(jù)，使用統(tǒng)一規(guī)范的評價標(biāo)準(zhǔn)、方法等進(jìn)行評價，作為藥品在境內(nèi)上市和醫(yī)保準(zhǔn)入的重要依據(jù)。二是上市后醫(yī)保準(zhǔn)入前綜合價值評價。藥品上市后，雖然有臨床價值，但能否進(jìn)入醫(yī)保，需要使用統(tǒng)一規(guī)范的評價標(biāo)準(zhǔn)和方法，對這個產(chǎn)品從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等多個維度進(jìn)行綜合評價；同時，還要與同類產(chǎn)品進(jìn)行比較評價，從而決定是否納入醫(yī)保。三是醫(yī)保準(zhǔn)入后的再評價。藥品進(jìn)入目錄后不是一勞永逸，而是要動態(tài)管理。對目錄內(nèi)產(chǎn)品：一是要看其在臨床實際中的真實情況，利用真實世界數(shù)據(jù)和統(tǒng)一規(guī)范的標(biāo)準(zhǔn)方法對其進(jìn)行綜合價值再評價；二是有新的類似產(chǎn)品出現(xiàn)時，也要對新、老同類產(chǎn)品進(jìn)行對比，采用規(guī)范統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)和方法進(jìn)行評價，看誰的綜合價值更高。經(jīng)科學(xué)評價后，綜合價值不高的產(chǎn)品要及時調(diào)出目錄。藥品綜合價值評價做好后，耗材、醫(yī)療服務(wù)技術(shù)也可以按同樣方法進(jìn)行綜合價值評價。目前海南已在此方面進(jìn)行積極探索，就真實世界數(shù)據(jù)庫建立、真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化技術(shù)路徑、藥品（耗材、技術(shù)）綜合價值評價體系（標(biāo)準(zhǔn)、方法）的建立等進(jìn)行研究，已形成初步研究成果。國家醫(yī)保局可以充分利用借鑒國內(nèi)外已有的初步研究成果，發(fā)揮國家專家人才隊伍等優(yōu)勢，加快建立我國統(tǒng)一規(guī)范的基于真實世界的醫(yī)藥產(chǎn)品綜合價值評價體系、標(biāo)準(zhǔn)和方法，從而助力醫(yī)保更好地實現(xiàn)價值購買，為醫(yī)保學(xué)科理論體系的建立和醫(yī)保政策工具的創(chuàng)立作出積極貢獻(xiàn)。