2024年，全球生物制藥行業(yè)在研發(fā)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)多維突破。投融資規(guī)模大幅增長至1020億美元，連續(xù)第二年保持大幅增長。臨床試驗啟動總數(shù)繼2023年下降后回到2019年水平，為5318項，其中中國貢獻了30%的份額；腫瘤與肥胖癥治療領(lǐng)域活躍。新藥審批方面，全球共上市65種新型活性物質(zhì)（NAS），高于過去十年的平均水平；難治疾病治療模式取得重大進展
投融資金額連續(xù)增長
中國藥企BD交易活躍
根據(jù)BioWorld發(fā)布的數(shù)據(jù)，2015—2024年全球生物制藥行業(yè)投融資情況呈現(xiàn)顯著波動。2024年的投融資規(guī)模從2023年的710億美元上升至1020億美元，使近五年的融資總額達到4860億美元，與前五年的2820億美元形成鮮明對比（詳見圖1）。2024年生物制藥行業(yè)總體融資水平是過去十年中的第三高，僅次于2020年和2021年，并連續(xù)第二年保持了大幅提升。
2020—2024年，生物制藥行業(yè)再融資金額累計達到1670億美元，占該領(lǐng)域融資總額的34%。同時，再融資成為2024年最主要的融資類型，比2023年的260億美元增長了77%，達460億美元，占2024年生物制藥行業(yè)融資總額的45%。
2024年，生物制藥領(lǐng)域IPO總金額達到約70億美元，超過2023年的40億美元，但仍處于歷史較低水平。私募融資、公募及其他融資持續(xù)超過新冠疫情前水平，分別為240億美元和250億美元。
從全球生物制藥行業(yè)BD（商務拓展）交易活動來看，中國企業(yè)向跨國企業(yè)授權(quán)資產(chǎn)或被跨國企業(yè)收購的比例不斷上升，在過去五年中達到92%。2024年，73宗國際并購或授權(quán)資產(chǎn)的交易中，有71宗涉及中國企業(yè)，其中多數(shù)是中國企業(yè)向美國或歐洲企業(yè)進行授權(quán)或被其收購。中國企業(yè)收購跨國企業(yè)或取得其資產(chǎn)授權(quán)的情況要少得多，這類交易通常來自那些渴望更多參與國際市場的中國企業(yè)。
在治療領(lǐng)域，放射性藥物和RNA療法的交易量均有所增加。在2024年以中國為主的國際授權(quán)或并購交易中，有29宗交易與腫瘤治療領(lǐng)域相關(guān)，其次是代謝/內(nèi)分泌治療領(lǐng)域；在金額超過20億美元的27宗并購交易中，有9宗涉及腫瘤治療領(lǐng)域；金額最大的一宗并購交易與肥胖癥治療相關(guān)；在其他治療領(lǐng)域中，尚有大量交易細節(jié)未被披露。
臨床試驗數(shù)量下降
與2019年數(shù)據(jù)基本持平
根據(jù)今年初CitelineTrialtrove發(fā)布的數(shù)據(jù)，2024年全球臨床試驗啟動總數(shù)為5318項，繼2023年下降后又恢復至2019年的水平（詳見圖2）。
從臨床試驗的不同階段來看，2024年全球Ⅰ期臨床試驗比2019年有所減少，Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗相對較多，反映研發(fā)管線向中后期推進，部分環(huán)節(jié)效率可能提升。
從近十年數(shù)據(jù)來看，與2015年相比，2024年全球臨床試驗啟動量增加1170項，但增長結(jié)構(gòu)顯著分化：Ⅰ期臨床試驗增幅達49%，Ⅱ期臨床試驗增長28%，而Ⅲ期臨床試驗僅微增1.6%。這一趨勢凸顯藥物研發(fā)重心正向早期階段轉(zhuǎn)移。2021年，全球臨床試驗啟動數(shù)達到近十年的峰值6432項，至2024年則逐步減少了1114項。其中，Ⅰ期臨床試驗啟動數(shù)減少345項（14%），Ⅱ期臨床試驗減少506項（19%），Ⅲ期臨床試驗減少263項（19%）。
值得一提的是，2021至2024年全球臨床試驗減少量中，超過50%源于COVID-19相關(guān)研究的縮減。盡管當前COVID-19直接影響已趨緩，但歷史性延誤導致的試驗啟動或完成滯后，仍將持續(xù)影響企業(yè)研發(fā)進程，尤其對依賴外部融資的公司構(gòu)成顯著挑戰(zhàn)。
從區(qū)域分布來看，盡管自2009年以來美國公司在全球臨床試驗啟動中的份額總體有所下降，但其降幅遠小于歐洲公司，且自2013年以來，美國公司在全球臨床試驗啟動數(shù)量中一直占據(jù)最大份額。2024年，中國企業(yè)臨床試驗啟動量在全球中的占比接近美國公司份額，而歐洲公司的份額則繼續(xù)下降。這一趨勢反映了中國在全球臨床試驗領(lǐng)域的迅速崛起。
具體而言，2024年，美國公司啟動了1920項臨床試驗，占全球臨床試驗啟動量的35%；中國公司啟動了1669項臨床試驗，占全球啟動量的30%；歐洲公司啟動了1183項臨床試驗，占全球啟動量的21%。盡管美國公司的份額有所下降，但其波動幅度明顯小于歐洲公司，后者從2009年的44%下降至2024年的21%。同期，中國公司的份額從1%上升至30%，在過去十年中經(jīng)歷了一段快速增長期。
盡管小分子藥物臨床試驗在新興生物制藥公司（EBP）中最為常見，但臨床試驗啟動量的占比持續(xù)下降，尤其是Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗。2024年，EBP的臨床試驗啟動量占比達到63%，高于2019年的56%，過去十年間，EBP在各臨床試驗階段的數(shù)量已逐漸超過大型藥企。
從具體領(lǐng)域來看，新型療法，包括抗體偶聯(lián)藥物、多特異性抗體以及細胞和基因療法，在2024年占腫瘤治療領(lǐng)域臨床試驗啟動量的32%。得益于即將商業(yè)化的EBP試驗項目，細胞和基因療法臨床試驗在過去十年間增長了兩倍。在肥胖癥治療領(lǐng)域，從Ⅰ期臨床試驗到上市，肥胖癥藥物的研發(fā)管線現(xiàn)有173種藥物，其中GLP-1及其組合療法占主要份額，同時還有其他機制的藥物。在神經(jīng)治療領(lǐng)域，過去五年中，阿爾茨海默病、抑郁癥和帕金森病的臨床試驗啟動數(shù)均超過200項；而2024年的數(shù)據(jù)表明，在肌萎縮側(cè)索硬化癥、多發(fā)性硬化癥和肌肉萎縮癥等其他領(lǐng)域，早期臨床試驗活動也有所增加。
值得關(guān)注的是，即便不將COVID-19相關(guān)臨床試驗計算在內(nèi)，2024年傳染病治療領(lǐng)域臨床試驗的啟動數(shù)量仍在持續(xù)下降。
NAS中國上市時間縮短
腫瘤治療領(lǐng)域新藥研發(fā)備受關(guān)注
2024年，全球共上市65種新型活性物質(zhì)（NAS），這一數(shù)字高于過去十年的平均水平。中國企業(yè)在縮短全球與本土NAS上市時間差距方面取得了顯著進展。
從治療領(lǐng)域來看，2015—2024年，全球獲批上市的NAS共634種。其中腫瘤治療領(lǐng)域共有218種NAS獲批上市，占比34%，排名第一，包括19種細胞和基因療法，13種抗體偶聯(lián)藥物（ADC）以及12種雙特異性抗體等創(chuàng)新機制藥物。過去五年，內(nèi)分泌、神經(jīng)疾病和腫瘤治療領(lǐng)域的新藥上市數(shù)量有所增長，達到211種，而2015—2019年相關(guān)領(lǐng)域的新藥上市數(shù)量僅為117種。
在2024年獲批上市的48種NAS中，有16種是腫瘤領(lǐng)域治療藥物，8種是神經(jīng)領(lǐng)域治療藥物，6種是血液領(lǐng)域治療藥物；胃腸道、內(nèi)分泌和血液等治療領(lǐng)域的新藥上市數(shù)量有所增加。腫瘤治療領(lǐng)域有10款首創(chuàng)新藥獲批，其中包括兩種細胞療法和三種雙特異性抗體。在神經(jīng)和胃腸治療領(lǐng)域，2024年美國獲批的新藥中出現(xiàn)了30年來首個治療精神分裂癥的新機制藥物，以及首個用于治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的藥物。在血液治療領(lǐng)域，2024年上市了7種治療血液疾病的NAS，其中包括3種基因療法、1種B型血友病療法、1種鐮狀細胞?。⊿CD）療法，還有1種是治療SCD和Beta型地中海貧血癥，代表著這些難治疾病的治療模式取得了重大進展。
另外，在2024年獲批上市的藥物中，超過75%是在其首次專利申請十多年后才獲批上市的，從首次申請到上市的中位時間間隔為14年；而通過加速審批途徑上市的藥品，這一周期平均縮短了3.5年。
過去十年間，美國除了批準了509種NAS，還批準了1092項適應證擴展申請，其中小分子藥物的獲批數(shù)量和適應證擴展數(shù)量均多于生物制劑。
中國上市的NAS數(shù)量不斷增加，從2020年到2024年，中國上市了188款NAS，與前五年相比增長了近50%。2019年，中國國家醫(yī)保藥品目錄從之前的6到7年更新一次改為每年更新一次，創(chuàng)新藥進入醫(yī)保的周期顯著縮短，加之藥品審評審批制度改革優(yōu)化部分創(chuàng)新藥上市審批流程，一系列政策紅利促使2019年之后跨國企業(yè)新藥在中國的上市量激增。中國上市的新藥不僅來自跨國企業(yè)，在2020年至2024年期間上市的188款中，有40%僅在中國上市，且全部由中國企業(yè)生產(chǎn)。
在中國上市的全球新藥，其中位上市時間已從2005—2009年的9.6年顯著降至2020—2024年的3.7年，這進一步激勵了跨國企業(yè)積極在中國上市新藥。在過去五年僅在中國上市的76款新藥中，近60%為腫瘤治療藥物。
監(jiān)管協(xié)調(diào)活動總體增加
臨床開發(fā)生產(chǎn)力指數(shù)回升
2024年全球臨床開發(fā)生產(chǎn)力指數(shù)（基于成功率、臨床試驗復雜度和臨床試驗時長的綜合考量得出）呈現(xiàn)回升態(tài)勢，這一改善得益于Ⅲ期臨床試驗成功率連續(xù)三年低位反彈，有效對沖了臨床試驗時長延長的壓力，而臨床試驗復雜度整體維持動態(tài)平衡。
從區(qū)域角度看，2019—2024年，區(qū)域臨床試驗開展率呈現(xiàn)顯著變化。西歐雖仍以28%的份額成為各地區(qū)臨床試驗開展率排行之首，但份額較2019年下降了12個百分點（詳見圖3）。北美相對份額自2019年以來增加7個百分點，仍居第二位。亞太地區(qū)以5%的增幅緊隨其后。其中，中國的相對份額從2019年的9%增長至2024年的15%，增幅達66%。中歐和東歐地區(qū)的區(qū)域臨床試驗開展率降幅達28%，排名從2019年的第三位滑落至2024年的第四位。臨床開發(fā)生產(chǎn)力形成新興市場崛起與傳統(tǒng)區(qū)域調(diào)整并存的格局。
從細分領(lǐng)域來看，過去十年，小分子藥物臨床試驗成功率持續(xù)下降，而細胞與基因療法成功率有所上升。2020—2024年的心血管領(lǐng)域臨床試驗成功率顯著上升至15%，較2015—2019年的6%實現(xiàn)翻倍。臨床試驗復雜程度雖因招募標準與終點指標精細化而承壓，但整體仍維持可控水平。
2024年，臨床試驗效率明顯提升。2021—2023年持續(xù)延長的招募周期在2024年趨于穩(wěn)定，這對腫瘤等長周期項目意義重大。臨床試驗項目間隔期從32個月的峰值，回落至17個月，開發(fā)總周期顯著壓縮。申辦方也在運用各種手段提升整體生產(chǎn)力和生產(chǎn)效率。2022年至2024年，每年由AI公司啟動的試驗超過35項。新型臨床試驗設計應用率也從2023年的17%提升至19%，其中腫瘤治療領(lǐng)域引領(lǐng)了這一趨勢。壓縮或合并試驗等臨床試驗設計的優(yōu)化，也成為縮短研發(fā)周期的重要手段。
盡管2024年全球各地監(jiān)管機構(gòu)仍存在差異，但大多數(shù)地區(qū)的臨床開發(fā)監(jiān)管環(huán)境相對穩(wěn)定。中國持續(xù)推進ICH指南的實施，目前大部分已落實到位。
美國FDA起草了關(guān)于提高代表性不足人群入組率的指導方針，以幫助申辦方滿足“多樣性行動計劃”的要求。同時，更新了生物類似藥相關(guān)指南，明確指出研究分析和臨床數(shù)據(jù)可能足以證明產(chǎn)品的可替換性，無須進行特定的轉(zhuǎn)換研究。
此外，韓國宣布上調(diào)審批費用以提升效率；歐盟雖探索流程簡化，但上市許可與臨床試驗審批仍慢于美國；英國脫歐后規(guī)則差異增加監(jiān)管復雜性；拉丁美洲的墨西哥實施了重大變革，以促進協(xié)調(diào)性與ICH接軌。
2024年監(jiān)管協(xié)調(diào)活動總體增加，外部生態(tài)壓力與效率提升手段并存，推動行業(yè)在可控復雜度下實現(xiàn)生產(chǎn)力突破。（艾昆緯供稿）
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